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《PLOS ONE》期刊發表新研究,進一步推動科學界利用VTS-270 治療C1型尼曼-匹克氏病

19.04.2017

(馬里蘭州·羅克維爾19日马新社讯)全球生物製藥公司Sucampo Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo) (NASDAQ:SCMP)今天宣佈,獨立科學期刊發表一項新研究,確認研究中的VTS-270(2-羥丙基-B-環糊精)(HPβCD)產品之獨特組成,為C1型尼曼-匹克氏病(NPC-1)的新型治療方法。

NPC-1 是一種罕見、進行性的致命性基因紊亂症,全球約有2,000-3,000 名患者。《PLOS ONE》今日發表研究結果,標題為「使用羥丙基-B-環糊精治療C1型尼曼-匹克氏病的特點」(Characterization of hydroxypropyl-beta-cyclodextrins used in the treatment of Niemann-Pick Disease type C1)。《PLOS ONE》是全球第一份跨學科、開放性期刊,可點選以下網址瀏覽http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478。

在該研究中,研究人員證明VTS-270 中一直含有低濃度的特定羥丙基,或者一定濃度的替代物,以及觀察離子活動性的假彩色顯示或熱圖發現低量的正二價異雙聚體。該分析乃以離子分佈和離子分佈圖為基礎,使用質譜方法作為評估關鍵分子活性的媒介。

Sucampo 科學主管Peter Kiener博士表示:「我們不斷推動以VTS-270作為NPC潛在治療方法的科學研究。這些研究結果進一步證實VTS-270的特殊化合特徵及純度與其他HPßCD混合物不同。這種明確且可複製的特徵,可能與VTS-270的特定潛在臨床效力及安全性密不可分。」

HPβCD 是不同物種的混合物,而衍生產品的組成方式可能不同,包括環糊精環的羥丙基濃度不同,這也稱為替代濃度。平均替代濃度是HPβCD混合物中複合物的關鍵特徵,因為這會影響結合其他分子的能力,以及影響水溶性程度,而兩者最終都會影響生物活性。

Sucampo Pharmaceuticals, Inc.簡介

Sucampo Pharmaceuticals, Inc. 鎖定為專門藥品的開發與商業化,以滿足全球醫療需求尚未獲得滿足的全球患者。Sucampo 有兩款上市產品(分別為其品牌產品AMITIZA 及RESCULA),以及一條專為罕見疾病臨床開發的備選產品後期生產線。VTS-270是具有特定化合特徵的2-羥丙基-B-環糊精的混合物,已被美國和歐盟指定為罕見疾病藥物,目前處於治療C1型尼曼-匹克氏病的臨床試驗關鍵2/3階段 。Sucampo 擁有在北美出售CPP1-x/sulindac 的選擇權,而該產品現處於治療家族性結直腸瘜肉綜合症(FAP)的開發階段3,並在美國被指定為罕見疾病藥物。Sucampo 是一家全球性的公司,總部設在馬里蘭州的羅克維爾,在日本和瑞士均有運營。欲瞭解更多資訊,請瀏覽 www.sucampo.com。

Sucampo 的標識和標語The Science of Innovation(創新科學)是Sucampo AG 的註冊商標。AMITIZA 是Sucampo AG 的註冊商標。

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聯絡方式: Sucampo Pharmaceuticals, Inc. Silvia Taylor 投資者關係與企業事務資深副總裁 1-240-223-3718 staylor@sucampo.com

Source : Sucampo Pharmaceuticals Inc

--BERNAMA


 
 
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